近年来，免疫治疗已经成为某些癌症的有效治疗方法。免疫治疗的策略是使用患者自身的免疫细胞，经过体外基因改造，成为靶向肿瘤的免疫细胞。近日在Nature Medicine杂志上发表了一项研究表明免疫治疗在多发性骨髓瘤（发生于浆细胞中的一种癌症，并且大多无法治愈）的治疗中疗效显著。
该研究总共纳入20例晚期多发性骨髓瘤患者。患者在经过自身干细胞移植手术后，研究者将经过改造的T细胞（细胞量大约有2.4×1010）回输到患者体内。16例晚期患者的临床缓解率显著。患者对T细胞治疗的耐受性良好，经过改造的T细胞随循环到达骨髓，而骨髓正是骨髓瘤细胞的所在地。T细胞治疗的效果持久，如果发生复发往往是因为这种经过改造的T细胞丧失。
“这项研究说明基因工程改造T细胞不仅安全，而且对某些侵袭性多发性骨髓瘤有显著的治疗效果，”该研究的第一作者Aaron P. Rapoport博士说道。“我们的研究为骨髓瘤在免疫治疗领域的进一步研究提供了坚实的基础。”
这是第一项发表的使用基因改造的T细胞用于治疗多发性骨髓瘤的研究。这种治疗方法已经被用于治疗白血病和淋巴瘤。
美国有超过77,000例多发性骨髓瘤患者，每年新诊断病例达24,000例。患者通常是进行化疗，也有患者也进行自身干细胞移植治疗，但是患者的长期缓解率很低，中位生存期为3-5年。
“本试验的大部分患者都获得了很有意义的临床效果，”Rapoport博士说。“即使是在那些获得完全缓解后复发，或者那些没有达到完全缓解的患者中，疾病也得到了一段时间的控制。如果患者没有接受免疫治疗，我相信这些患者的疾病是得不到这种效果的控制。有些患者在经过免疫治疗3年后，疾病仍是处于缓解状态。”
改造后的T细胞表达亲和增强型T细胞受体（affinity-enhanced T-cell receptor），该受体可以识别一类名为肿瘤睾丸抗原（cancer-testis antigen，CT 抗原）的肿瘤抗原。CT抗原有两种：NY-ESO-1和LAGE-1。超过60%的晚期骨髓瘤表达NY-ESO-1或/和LAGE-1，这两种抗原与肿瘤增殖和更差的预后密切相关。
经过3个月的治疗，20例患者中有14例（70%）患者完全缓解或接近完全缓解。中位无进展生存期为19.1个月，中位总生存期为32.1个月。2例患者有良好的部分缓解。研究者注意到，免疫治疗的患者的缓解率高于标准的自身干细胞移植治疗。另外患者也没有不良反应。
“多发性骨髓瘤是一种可治疗，但大部分无法治愈的癌症。这项研究给基因工程改造的T细胞的免疫治疗方法提供了希望。免疫治疗能激发机体攻击肿瘤细胞的能力，从而使患者疾病得到控制，获得良好的治疗效果。”