早期临床研究发现，一种名为米哚妥林的实验性药物能够逆转某些罕见的致命性血癌。

研究人员发现，这种药物至少可以部分逆转60%晚期肥大细胞增多症患者的器官损伤。肥大细胞增多症是一些罕见影响血细胞癌症的总称。

正常情况下，肥大细胞释放组胺以及其他一些与炎症和变态反应相关的化学物质。在全身肥大细胞增多症的情况下，异常的肥大细胞在骨髓、皮肤、胃肠道和淋巴结中出现。

目前没有好的治疗晚期肥大细胞增多症的方案。因此，本研究结果是一个进步。研究结果发表在6月30日的新英格兰医学杂志上。这种试验性药物使用方法为一天两次，能够明显延长急性骨髓性白血病患者的寿命。

今年2月，美国食品药品监督管理局批准米哚妥林的“突破治疗”地位，加快药物审批。

目前，用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症的唯一药物是伊马替尼。不过并不是所有患者都能够使用。因为90%的患者携带突变基因，这使得他们对伊马替尼耐药。

为了测试新的药物，专家在全球29个医学中心招募了116例晚期系统性肥大细胞增多症患者。总体而言，60%受试者对药物敏感——至少一些器官的损伤得到消退。并且77%者器官尺寸得以减小，肿大情况缓解。该药物常见不良反应为恶心、呕吐。