亨丁顿症，一个不能治愈的神经退化症状，是由亨丁顿蛋白（HTT）的变异造成的。之前在老鼠中删除基因的治疗并不成功，因为HTT在早期发育被需要到。

刊载在美国国家科学院期刊的研究中，研究员发现一个方法选择性的在成年鼠大脑中弄空HTT，由此开拓了治疗亨丁顿症的新道路。

减少变异HTT的表达是研究员显示亨丁顿症症状的重要策略。相当多的努力被投入到研发siRNA和反义寡核苷酸以抑制变异HTT在成年大脑的表达。不幸的是，这些手段也抑制HTT的表达，导致削弱HTT正常功能的副作用。

应用有条件的HTT敲除老鼠，来自中国科学院基因和发育生物研究院的团队，报道了在成年鼠神经元弄空HTT并不引发亨丁顿相关的神经退化或可识别的症状。

可是，在两个月大的老鼠中失去HTT是致命的，很可能是急性胰腺炎造成的，特点是失去胰腺腺泡细胞，其经历由消化酶（胰蛋白酶）调节的退化，后者通常由HTT约束。在HTT缺失老鼠中表达截去N-端的HTT蛋白减低了胰腺癌和避免死亡。

这项研究建议HTT可能在人类中扮演了年龄-和细胞类型相关角色，成果指向有时效性的治疗通道。另外，成果也建议在成人中弄空HTT可能是个有效疗法。