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近日发表在《New England Journal of Medicine》期刊的一项显示,复发的和难治性毛细胞白血病《hairy-cell leukemia》患者短程口服维罗非尼(vemurafeni)治疗效果十分明显。
该研究的作者为意大利佩鲁贾研究所(Institute of Perugia)的Enrico Tiacci医生。Enrico Tiacci医生和同事一起开展的这项2期单组多中心临床试验在意大利入组了28例患者和在美国入组了26例患者,该研究主要探索维罗非尼的疗效。意大利和美国入组的患者的中位治疗时间分别为16个星期和18个星期。主要研究终点为患者的完全缓解率和总生存率。
研究者发现,在经过6个星期的中位治疗时间,意大利入组患者的总缓解率为96%,完全缓解率为35%;经过12个星期的中位治疗时间,美国入组患者的总缓解率为100%,完全缓解率为42%。意大利入组患者中,完全缓解患者的中位无进展生存期为19个月,中位无治疗生存时间为25个月;部分缓解患者的中位无进展生存期为6个月,中位无治疗生存时间为18个月。经过一年的治疗后,美国入组患者的无进展生存率为73%,总生存率为91%。
研究者写道:“短程口服维罗非尼对复发的或难治的毛细胞白血病患者的治疗效果很高。”