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癌症精准医疗——“篮子试验”

Emma  发布于:2015/9/5  阅读量:2599  来源:medicalxpress

最近一项扩大黑色素瘤治疗药物应用的试验为其他癌症的研究提供了新见解。该项名为“篮子试验”的研究将携带靶标突变但是罕见的癌症的患者集合在一起进行研究。Genentech公司高级医学总监Edward McKenna解释说:“目前已经获批的或正在研发的靶向药物的突变靶标在很多癌症中存在。通常这些突变存在于各种癌症的某一小部分类型病例中。所以要研究每一种药物在每一种类型癌症中的作用,这种做法是很不实际和不可能的。篮子试验让我们的研究变得更有效率,为每一种可能的治疗方案提供了评估的可能性。”


《NEJM》的一项研究探索了BRAF V600突变在结直肠癌、非小细胞肺癌以及十分罕见的脂质肉芽肿病(Erdheim–Chester disease)、 朗格罕细胞组织细胞增生症(Langerhans'-cell histiocytosis)和被誉为“孤儿”癌症的肝胆管型肝癌、甲状腺未分化癌、多发性骨髓瘤中的情况。从2012年-2014年,全国来自23个研究中心的122例患者接受了相应靶向药物的治疗。


该研究中,有一例59岁的恶性胶质瘤患者,在接受了维罗非尼治疗后,肿瘤消失。


下一步,研究者将打算将维罗非尼用于脂质肉芽肿病患者治疗,脂质肉芽肿病是一种罕见的非朗格罕细胞组织细胞增生症,是一种发生于成年患者的组织巨噬细胞的癌症,主要引发器官衰竭和骨痛。50%的脂质肉芽肿病患者携带BRAF突变。目前这种疾病还没有治疗方法。第一例接受该药治疗的脂质肉芽肿病患者有很好的疗效,该患者一开始由于疾病无法行走,接受治疗2周后,患者能够行走,并且感觉很好。目前该例患者已经接受了1年的治疗,并且现在已经完全没有病症。每一例接受治疗的患者的肿瘤都有缩小,并且疾病没有复发,这样的结果很引人注目。


BRAF突变的结肠癌的预后非常差,中位生存期大约为3个月。研究者对这类患者采用维罗非尼单药治疗,结果没有患者出现缓解。随后研究者对治疗方案进行了调整,添加了EGFR抑制剂西妥昔单抗,结果治疗效果出奇的好。绝大部分的患者均出现缓解。研究者认为,在结肠癌中,如果阻断BRAF,也要同时阻断EGFR。但是这样的情况在肺癌和脂质肉芽肿病患者中就不存在。

全部评论(1)

  • 1楼
    2015/9/8 10:01:53Annie

    期望有所突破


    [0]

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