Repatha已成为美国食品药品监督管理局（FDA）批准的第二个用于治疗高胆固醇的“PCSK9抑制剂”类新药。

Repatha通用名为evolocumab，是一个注射剂，主要用于高胆固醇的治疗（当病人体内的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)以目前治疗方法不能控制时使用）。

FDA已批准Repatha联合健康饮食和最大耐受他汀疗法，用于治疗成人杂合家族性高胆固醇血症（HeFH）、纯合家族性高胆固醇血症(HoFH)及心脏病或中风等动脉粥样硬化性心血管疾病，这些疾病都需要病人保持比较低的LDL-C.HeFH 和 HoFH是遗传的，能够导致很高的LDL-C水平。血液中LDL-C水平高与心血管或心脏病有相关性。

据疾病预防控制中心（CDC）称，美国每年有大约有735，000人心脏病发作。心脏疾病是第一致死原因，并且冠心病是心脏疾病中最常见的一种，每年有370，000人死于此病。

Repatha的有效性和安全性已经过数个实验的评估：1项52周安慰剂对照试验；8项12周安慰剂对照试验。2/3的实验特别引入了HeFH志愿者，1项实验引入了HoFH志愿者。与安慰剂相比，服用Repatha的志愿者LDL-C平均降低60%。

Repatha的作用靶点是PCSK9

Repatha是一个单克隆抗体，能够抑制PCSK9（枯草菌溶素/可秀前蛋白转化酶 9）的活性。PCSK9蛋白在调节血浆LDL-C水平方面起关键作用。通过促使肝细胞中低密度脂蛋白受体（LDLR）降解，PCSK9能够降低肝细胞表面的LDLR密度，从而使LDL-C水平升高。Repatha能够阻止PCSK9降低LDLR浓度，使LDL-C降低。

药品评价与研究中心新药办公室负责人John Jenkins博士说：“当使用他汀类药物不能将LDL-C水平降的足够低时，Repatha是HeFH或其他心血管病人的一个不错的选择。心血管疾病是一个严重的健康威胁，FDA正致力于促进此类药物的研发及审批，希望能够得到安全有效的药物解决这个重要的公共健康难题。”

另外，1项临床试验，将Repatha与他汀类药物一起使用检验其降低心血管风险的作用，此实验正在进行中。