Genetech公司近日宣布Venetoclax（ABT-199）达到了2期临床试验的主要研究终点，改善了难治疗的慢性淋巴细胞性白血病（chronic lymphocytic leukemia，CLL）的总缓解率。

这项开放性、单组临床疗效和安全性2期试验——M133-982国际临床试验（NCT01889186）——显示，口服B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）抑制剂单药治疗在减少携带17p缺失的复发性或难治性CLL患者的癌细胞方面显示出临床价值。

Genentech公司医学总监Sandra Horning说：“大约30-50%的复发性或难治性CLL患者携带17p缺失，使得治疗变得十分困难。”

该试验共纳入107例患者。患者没有出现意料之外的安全问题。

Venetoclax是Genentech公司和AbbVie公司合作研发的药物。Venetoclax为口服小分子选择性BCL-2抑制剂。BCL-2的作用是抑制淋巴细胞的凋亡，在CLL、非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin lymphoma）和其他B细胞恶性肿瘤中常常过表达。

Horning说：“Venetoclax可以帮助患者恢复自然的生理过程，使得携带17p缺失的淋巴细胞可以进行自我破坏。这种治疗方法预示着治疗一种难治性CLL的新的治疗方法。难治性CLL患者预后差，治疗方法缺乏。”

在美国CLL是血癌的最常见形式，大约占每年新诊断白血病患者的25%。初诊时，大约有3%-10%的CLL患者携带17p缺失。

Genentech公司说，今年年底这项2期临床试验结果的相关数据将提交给美国食品药品监督管理局（the US Food and Drug Administration，FDA）和欧洲药品管理局（European Medicines Agency）。Venetoclax在今年5月已经获得FDA破格治疗指定（FDA Breakthrough Therapy Designation）的授权，进入快速申请通道。