一项涉及依鲁替尼（ibrutinib）的最新临床试验结果表明，该药可以持续控制Waldenstrom巨球蛋白血症（一种罕见的血癌）的进展，95%的患者生存期长达两年。该研究由Dana-Farber癌症研究所设计实施。

研究结果显示平均接受该药治疗19个月后的患者，其整体中位缓解率为91%；69%的患者在接受治疗两年后，病情没有进一步恶化。有些患者在平均接受9.6个月治疗后，病情发生进展。研究结果发表在《新英格兰医学期刊》（The New England Journal of Medicine）杂志上。

Ⅱ期多中心临床试验早期数据分析结果支持FDA在一月份批准依鲁替尼用于治疗Waldenstrom巨球蛋白血症这一决定，目前该药是首个，也是唯一可以有效治疗该罕见淋巴瘤的药物。在美国每年大约有1500年饱受此病困扰。

Steven Treon博士表示：“研究结果预示着治疗Waldenstrom巨球蛋白血症新时代的来临，通过基因测序，我们可以发现一些癌症相关的基因突变，从而以此为特异性靶标开发新型治疗方式。”

该疾病的发病机制主要是骨髓中B淋巴细胞的功能异常，导致过量产生IgM（一种免疫球蛋白），过量的IgM会增加血液的粘稠度；患者可能会出现一些出血，头晕，头痛，体重下降，瘀伤和神经损害等临床症状。

依鲁替尼由Pharmacyclics和杨森制药公司联合开发，商品名为Imbruvica ，通过阻断Bruton酪氨酸蛋白激酶信号转导途径杀死癌细胞。该研究中中的缓解率是指血液中IgM的下降程度。

Treon实验室发现，该疾病的进展主要由两种基因突变造成，一种为MYD88，另一种为CXCR4，并且研究显示MYD88会导致Bruton酪氨酸蛋白激酶活性异常。研究中的63名受试者先前接受过至少一种治疗方式。试验中他们每天口服依鲁替尼一次，直至到病情恶化或出现严重毒性反应。

研究结果显示接受该药治疗后，血液IgM平均含量从3520mg/dl下降到880mg/dl，血红蛋白平均含量从10.5g/dl上升到13.8g/dl；骨髓浸润从60%降低到25%。另外该药的有效性还会受到可能出现突变类型的影响，癌细胞出现MYD88突变，没有CXCR4突变的患者具有最高缓解率，两种突变类型均具有的患者的缓解率次之，两种突变类型均没有的患者的患者率最低。

研究过程中出现的治疗相关不良事件主要包括，白细胞和血小板计数降低，出血以及具有心律失常病史患者可能出现心房颤动。