根据在果蝇上的研究，和散发型及家族型帕金森症相连的通常变异被怀疑以改变在神经细胞内粒线体（生成神经胶质细胞-多巴胺）的方式进行破坏。用由患有帕金森症病人的干细胞，在巴克研究院的科学家确定了在人类细胞的成果。在4月2日刊载在Stem Cell Reports的研究中，巴克研究院提供了一个宝贵的工具来测试这个进行式，不可治疗的退行性神经疾病。

“若我们能找到现有的药物或开发出新的药物以预防对粒线体的破坏，我们就有了新的帕金森症疗法，”巴克的成员Xianmin Zeng博士，研究的主要科学家说道。“这是我们首次能显示一个在人类细胞粒线体，真的和观察到的改变，由帕金森症引起突变，”她说道。

粒线体是产生能量的胞器，存在于大多数细胞中，对生命极其重要。Zeng说Park2 突变改变了粒线体结构和功能（在生成多巴胺的神经元中），造成它们死亡。多巴胺是调节运动和情绪的重要神经元。

这项研究运用了在Park2基因中（完好多能性细胞iPSC和从帕金森症病患皮肤细胞中生成的iPSC）制造突变的策略。“我们看到的是非比寻常的，”Zeng说。“我们看到在病患中多巴胺神经元的和在突变的细胞中相同的属性。”

此项发现在寻找一个不能治愈的疾病中显出其重要性，该病影响了接近一百万的美国人和造成行动和肌肉控制迟缓。现有的药物能减轻症状但时常造成麻烦的副作用。当运用病人特异的iPSC细胞已成为测试帕金森症治疗的黄金标准时，Zeng说病患的基因背景分别能让测试在更多群体和帕金森症病患中没结论。根据Zeng,该研究解决了那些顾虑和为帕金森症在人体细胞中的药物测试中开辟新路，这是在巴克实验室中（Julie Andersen 博士，也在研究帕金森症）的一项活动。

Zeng,接受来自加州再生医药研究所（CIRM）的资助，说道至多到十个变异和帕金森症相关。她的研究室在开发基于在Pink1，SNCA,Park7，和Lrrk2上变异.的人类模型，这些基因和帕金森症密切相关。Zeng也涉及一项研究，其目标在取得和干细胞相关的帕金森症治疗，在人体中进行。