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用mRNA输送治疗神经性失调症

晨光_Borneosun  发布于:2015/3/16  阅读量:644  来源:Asian Scientist

亚洲科学家(2015年三月16日)- 研究员们开发了一种方法,成功用来运载mRNA,而不是用DNA来治疗基因疾病。这项研究被刊载在Journal of Controlled Release。神经性失调,比如麻痹,和阿尔兹默症是难以完全治疗的,因为神经细胞难以再生。基因治疗是一个重要的治疗手段因为其可能改正病症细胞。可是,传统的基因治疗技术,比如用病毒运载体,和质粒DNA在临床的广泛应用有难处,基于意外在基因组非损伤部分引起变异的风险。野生型信使DNAmRNA)是从细胞DNA(基因)转录的。在这个系统里,与其给予DNA,人造的mRNA被带入细胞以提供安全和有效率的基因治疗。但是,mRNA高度不稳定和在机体内迅速被降解,其能诱发先天性免疫系统的强烈免疫反应。因此,直接的在细胞内输入mRNA是困难的,在此之前,几乎没有运用mRNA为治疗手段的先例。在此项研究,助理教授Keiji ItakaKazunori Kataoka教授,和他们的在东京医药研究院,和疾病生物学及综合医药中心的同事用了聚合体胶团药物运输系统来建立一个崭新的mRNA运输系统。应用mRNA为基因治疗,该研究组成功诱导了嗅觉神经纤维的组织再生,和在嗅觉失常动物里的嗅觉功能的修复。这是神经失调症基因治疗的成功首例。这些成果指出用mRNA为基础的基因治疗的可行性和安全性,和可能建立在许多神经失调症上的应用。

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