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来自哈佛大学麦克莱恩附属医院干细胞研究所(HSCI)的研究人员已经采取了他们所描述的最重要的一步,那就是使用植入干细胞产生的神经元作为治疗帕金森氏病的一种方法。
Ole Isacson和他的同事报告说,所制造多巴胺的神经元是来自灵长类动物的皮肤细胞,将其植入其中一只灵长类动物后,这些神经元存活超过2年,并能显著降低帕金森的症状。科学家曾在干细胞杂志中发表过灵长类动物不需要免疫抑制。
Penelope J. Hallett,哈佛医学院精神病学的助理教授(HMS),在麦克莱恩医院与Isacson一起工作,是该论文的第一作者。
这些积极的结果只出现在一个动物身上,因为科研实验的进步和改善会随着时间的推移更进一步。起初,实验使用的神经元是来源于胚胎干细胞,当移植到动物身上时则需要使用免疫抑制药物,并且没有产生积极的效果。目前的实验使用的是诱导多能干细胞(又称为IPS细胞),这些细胞是从病人的自身皮肤细胞来创造干细胞然后形成神经元,因此患者或者在此类事例中的灵长类动物,就不能识别性的制造多巴胺的神经元作为一种异物而拒绝它们。
“它在灵长类动物的细胞中生存是非常困难的,清除这个阻碍也是绝非易事,” Isacson说。Isacson一直在改进他的实验超过15年。Isacson是学院首要的专科负责人、HMS神经病学的教授和麦克莱恩医院神经再生研究/神经再生实验室中心的主任。
Isacson还说:“这个实验的结论是首次有动物已经恢复到他以前相同的活动水平的第一次。”同时,他指出,动物能在其家笼周围迅速移动,等同于一个没有帕金森的动物,并有正常的灵活性,但个体动作仍由于疾病而有所放缓。
在最近的实验中,神经元只植入动物的大脑的一边,我们可以在预期中看到,对立面有所改善。
帕金森,影响多达1000000的美国人,是由大脑中产生多巴胺的神经元被消耗而引起的疾病。这种疾病能引起的一系列症状,从轻微的震颤到痴呆,甚至死亡,并且包括运动迟缓、肌肉强直及震颤、语言方面的改变、自主运动的损失及相关问题。目前的治疗方法包括药物治疗和大脑电植入,另外,在数量有限的情况下能进行胎儿神经移植。
Isacson强调,在他的团队准备进行首次临床试验前还有一些技术障碍有待解决。他说,他和Kevin Eggan,另一个HSCI学院的主要负责人,工作方面主要为神经系统疾病,以及其他哈佛医生将建立一个科研项目,我们相信从临床的角度来看是安全和可取的。
“保守地来说,我们会继续请求美国食品和药物管理局,只要一个三年的1期临床试验的,” Isacson补充说。
此外,他说:“我们明年将致力于制造免受污染的细胞,创造一个矩阵并不带有任何动物蛋白,使细胞在里面生长,建立一个细胞冷冻科研项目,这将用作运输和储存细胞。同时研究人员也需要完善细胞分选技术。”
本文由Harvard University提供