近年来最令人兴奋的科学进步之一就是CRISPR —精确地编辑细胞基因组的能力。然而，虽然这种技术具有不可估量的潜力，但是其效率极其低。幸运的是，格拉德斯通研究所的科学家已经发现了一种方法，通过引入一些关键的化合物来提高CRISPR基因组编辑效率。

“目前，CRISPR技术非常的精确，但是也相当低效，”第一作者格拉德斯通研究院的陈羽博士后说：“我们通过引入小分子，在保持该技术精度的基础上，提高了其工作效率。”

在CRISPR技术中，蛋白质被精确输送到细胞内一个指定的位置来切断其基因组。细胞的缺陷基因被切除后，其DNA能够重新组装在一起；或者科学家可以插入一个新的基因来代替原来有缺陷的基因。

发表在Cell Stem Cell杂志上的研究表明，格拉德斯通研究所的研究人员与斯坦福大学的资深作者雷士丹利琦博士合作，成功地确定了两个小分子能显著提高新基因插入到细胞的DNA中的效率。在他们的研究中，科学家们还发现了两种能抑制插入而且促进DNA缺失的化合物，这表明插入和抑制插入在细胞中是相互竞争的。

值得注意的是，研究人员能够操纵几个不同细胞系的基因组，包括诱导的多能干细胞和组织特异性细胞。这是非常重要的，因为它表明该方法可以在多种细胞类型中用于创建疾病模型，并有助于新疾病的特异性治疗剂的发现。

格莱斯顿的资深调查员兼资深作者Sheng Ding博士说，这一发现的潜力超过了用于提高CRISPR的效率。 “这项研究是第一次证明，我们可以利用小分子成功地操纵基因组工程。这给予了我们更大的能力，使我们能够用化学物质调节基因的开关，这对调节基因组编辑过程有重要意义“。