近来，比利时的研究人员发现了一种新的治疗遗传性痴呆症的方法，将自患者的干细胞诱导成神经元细胞并且发现一个细胞信号通道缺陷阻止了正常的神经发育。

该研究2014年12月31发表在《细胞》在线杂志上。

Catherine Verfaillie of KU Leuven.说：“利用诱导多功能干细胞（iPSC）技术，取患者的皮肤细胞重编成胚胎干细胞——能够变成用于研究相关特定疾病的任何细胞类型干细胞——使做成痴呆模型细胞。”

额颞障碍症是大脑中叫额叶和颞叶部分神经元受损造成，慢慢的导致行为或语言和感情失常。progranulin（GRN）基因突变和额颞叶痴呆症有关，但在小鼠试验中GRN基因突变却不会产生额颞叶痴呆。此情况对于研发新药物产生了很大的障碍。

Verfaillie和 Philip探索利用了《干细胞报道研究》方法，建立选取三个病人的GRN入库单突变。这些未分化的细胞转变成成熟细胞，分化成细胞皮质层——最受额颞痴呆影响的细胞类型。

iPSC技术中最重要的缺陷是，对于神经系统发育中起主要作用的Wnt信号通路的缺陷。然而，可利用基因修复或一种化合物调节抑制Wnt信号途径，恢复iPSC转变成皮质神经元细胞。

Van Damme说：“我们的研究表明，神经细胞发育所需的信号物质在神经元退化中也起到很重要的作用。这种靶信号途径，如Wnt信号通路可能对额颞叶痴呆症治疗产生新的治疗方法。”

研究人员接下来将会更加努力的去寻求CRN—突变细胞的出错位置，并且精确分子层面的靶位点，用于药物治疗点。

参考：

1、http://medicalxpress.com/news/2014-12-patient-stem-cells-dementia-in-a-dish-tre

2、 Raitano et al. Restoration of Progranulin Expression Rescues Cortical Neuron Generation in an Induced Pluripotent Stem Cell Model of Frontotemporal Dementia, Stem Cell Reports, www.cell.com/stem-cell-reports… 2213-6711(14)00358-0