早期有效的心力衰竭药物的使用，减缓了心脏功能的逐步下降，尤其是在患有杜氏肌肉营养不良症(DMD)的男孩和年轻男性的症状明显之前，作用效果明显。一项新的相关研究在线发表在The Lancet Neurology。

Subha Raman博士，她是一名心脏病专家，是瓦克斯纳俄亥俄州立大学医学中心的教授，领导的一个研究小组研究杜氏肌肉营养不良症(DMD)，该小组的专家对DMD的研究主要集中在临床试验的多个站点，测试依普利酮（醛甾酮拮抗药，强心药）和血管紧张素转化酶抑制剂，或血管紧张素受体阻滞剂(ARB)的联合作用，来降低心肌疾病的发展进程，心肌疾病是患有DMD的男孩和年轻男人死亡的主要原因。

“我们相信这个研究提供了证据，可以支持这些现成的早期药物的使用，”Raman表示，她是这项研究的主要作者。

Linda Cripe博士，她是位于哥伦布的全国儿童医院的儿科心脏病专家和联合研究员，她补充道，“这可能很快成为DMD患者的标准护理方式。”

Raman和她的团队设计本试验是基于他们实验室早些时候的发现，早期在DMD动物模型中的研究结果显示，这种药物的联合使用可以减少肌肉损伤，保存肌肉功能。在本实验中，研究人员招募了42个患有DMD的男孩，他们也通过心脏磁共振，展示了早期心肌损伤的证据。在双盲研究中，孩子们每天随机获得一片25毫克的依普利酮或安慰剂，该过程持续一年。所有受试者同时接受背景治疗，按照他们的医生的规定，他们服用血管紧张素转化酶抑制剂或血管紧张素受体阻滞剂。登记和后续访问到2012年3月和2012年7月才完成。

在该医学研究开始前、6个月后、12个月后，患者接受心脏核磁共振检测。12个月后，小组报告左心室功能的进一步下降，但服用依普利酮治疗组比安慰剂下降的幅度小。Raman指出，研究表明至少需要6个月的药物治疗才能显现该药物的疗效。

“我们知道，一个敏感的对心脏功能度量是应变异常，在DMD患者出现致命的并发症之前，如充血性心力衰竭、心律失常。通过影响这个可发觉的心脏功能的早期变化，对这些病人的长期的跟踪治疗，我们期待并希望看到更大的益处。减缓心脏病的发展进度应该转化为改善饱受DMD影响的个人和家庭的生活质量，”Raman说。

DMD是一种使身体出现营养障碍的遗传性疾病，一种蛋白质可以帮助机体保持肌肉细胞的完好。DMD会导致肌肉迅速退化和削弱，并且主要影响男性。能够活到20多岁或30岁出头的患者，大多数都出现了心脏或呼吸衰竭。

这项研究的灵感来自于26岁的Ryan Ballou，来自匹兹堡的一个患有DMD的年轻人，他的父亲也是DMD患者，他促使BallouSkies为Raman的研究中提供了意识和资金，Raman主要研究心脏病肌肉萎缩症患者。BallouSkies是这个临床研究的第一个主要金融支持者。

“这项研究进展比想象中的快，主要感谢他们的支持。这项工作在最近几年内已经完成，如果我们仅从传统的授权机制寻求资金，研究可能需要十年或更长时间，”Raman说。

John Kissel博士，他是俄亥俄州立大学瓦克斯纳医疗中心的神经学家，补充说，“BallouSkies是一个很好的例子，致力于让研究工作者集中研究，甚至在最严重的条件下，这种集中研究仍可以产生一个巨大的差异。”