德州大学西南医学中心的科学家们已经发现了可治愈1-型、NF1型多发性神经纤维瘤，该病属于一种儿童神经系统疾病，主要特点是由于编码神经纤维瘤蛋白的基因发生遗传突变引起导致儿童缺乏学习能力与自闭症。

起初，科学家们认为失去神经纤维瘤蛋白的小鼠只是影响小脑发育，小脑是负责平衡、语言、记忆与学习行为的部位。

由发育生物学的领导人Luis F. Parada带领的研究团队发现，在他们的NF1小鼠模型中出现小脑结构缺陷时，可通过一个小分子即可治疗神经纤维瘤蛋白的缺失。

Kent Waldrep基金会基本神经研究的主任Parada 博士说：“患有神经纤维瘤蛋白缺失症的儿童造成智力缺陷及自闭症的发病率很高，综合症状与小脑及大脑皮层有关。在该小鼠模型中的研究结果表明，尽管胚胎时期就已经缺失了该基因，在出生后仍可从某些方面上治疗该疾病。”

NF1是罕见的遗传疾病，亦被称为冯雷克林豪森病，影响着1/3000的人，会导致神经肿瘤细胞无限制地疯长，同时会产生行为、学习能力及自闭症等缺陷，损坏记忆力。

由国家卫生研究院的研究表明，神经纤维瘤蛋白通常可抑制肿瘤细胞的生长与分裂速度，使其以可控制的方式在进行。NF1基因突变可导致神经纤维瘤蛋白丧失功能，不可调节细胞生长和分裂，最终会导致瘤细胞如神经瘤细胞布满神经，甚至整个身体。

小脑，是由不同类型的细胞组成，出生后会不停地发育。在其还没完全形成时，“不成熟”的神经细胞需要繁殖且会转移至小脑的合适部位，在该部位上它会成长为不同类型的神经细胞从而星辰小脑皮层。德州大学西南医学中心的科学家们发现，神经纤维瘤蛋白的缺失可影响该过程，最终导致形成畸形的小脑。

神经纤维瘤蛋白缺失后，科学家们发现，ERK信号通路却一直是被激活状态，这样会影响大脑的正常发育。获得了这些信息，他们利用ERK通路的抑制因子治疗新生的小鼠，结果发现小脑结构缺陷可被纠正。