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今年,治疗传染性疾病、癌症等疾病的有价值药物取得了重大突破。同样还有一些其它药物受到关注和争论。
绿灯
Antifibrotic药物
10月,FDA批准了两种药物治疗特发性肺纤维化(idiopathic pulmonary fibrosis,IPF)。Esbriet(pirfenidone),由InterMune制造,现在瑞士罗氏公司的一部分;另一个是来自德国勃林格殷格翰的Ofev(nintedanib),它能够阻断组织结疤的通路,延缓IPF引起的肺功能下降。但值得注意的是,每个药物治疗成本每年约95000美元,随之而来的问题就是保险公司会犹豫是否全面治疗这种温和类型的疾病。
GSC-100
圣地亚哥的加州拉荷亚制药报道了今年治疗慢性肾脏疾病患者新方法的良好成果,其药物GSC-100能够破坏galectin-3活性,galectin-3是一种与脏器衰竭和癌症密切相关且过度表达的蛋白。3月,进行至第二阶段试验结果表明,经过GSC-100 8周的治疗,与安慰剂组相比较肾功能明显改善,进一步实验将考察长期给药的影响。
LCZ696
8月份,瑞士诺华制药公司公布了心衰治疗药物LCZ696的3期临床试验结果。该药物与缬沙坦和sacubitril联合用药可阻断血管紧张素受体和蛋白质,导致血管收缩。8000个治疗案例显示LCZ696似乎可大大降低心血管疾病死亡率。这种药物处于FDA优先审查中。
CYD-TDV
巴黎赛诺菲巴斯德今年秋天宣布在3型二阶段,登革热疫苗CYD-TDV可有效预防感染,在20000多名儿童中治愈率达到61%。登革热种对4种登革热血清防护范围从42%到78%,对1和2血清类型保护率较低。登革热疫苗也使住院率减少了80%。赛诺菲巴斯德计划在2015年末申请市场批准发布。
PD-1阻滞剂
9月,FDA批准了新泽西默克的Keytruda(pembrolizumab)。Keytruda是第一个批准PD-1单克隆抗体,抑制T细胞反应的蛋白质。由百时美施贵宝推出的Opdivo(nivolumab)也能阻止PD-1,而且FDA正在优先审查,对于一些癌症,包括黑色素瘤是否有突破性治疗效果。
Imbruvica
今年7月,FDA批准了一项突破性治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL) 的药物Imbruvica(ibrutinib)。这种药物,由桑尼维尔制造加州Pharmacyclics和新泽西Janssen生物技术制造,它可以阻断恶性B细胞过于活跃的信号通路。在第三阶段试验的随访中,与另一种批准药物ofatumumab治疗慢性淋巴细胞白血病相比,Imbruvica可78%减少疾病恶化或死亡的风险。
Impavido
今年3月,FDA批准了第一个治疗皮肤或粘膜利什曼病的药物Impavido (miltefosine),这种疾病通过沙蝇叮咬感染,由寄生虫引起的转移并会导致一系列的症状从呼吸困难、皮肤溃疡。Impavido还得到批准用于治疗内脏利什曼病。
Belsomra
默克公司的Belsomra(suvorexant)8月获得FDA批准用于治疗失眠。这种药物作为促食素受体的拮抗剂,促食素是一种神经递质,能够促进觉醒,而大多数失眠治疗途径即为努力促进睡眠。
Entyvio
今年5月,武田制药的Entyvio(vedolizumab)被批准用于溃疡性结肠炎,它通过阻断粘附分子,T细胞单克隆抗体阻止特定子集的肠道。
T细胞疗法
费城宾夕法尼亚大学的研究人员与诺华公司合作,10月发表的研究结果:T细胞治疗小儿急性淋巴细胞白血病,这项治疗在7月收到FDA突破性进展,主要包括患者通过自身T细胞自愈,T细胞通常作用于CD19基因,在白血病细胞中表达的蛋白质。诺华将寻求2016年FDA批准。
Obeticholic酸
Obeticholic酸,由Intercept Pharmaceuticals研制用于治疗原发性胆汁性肝硬化,该药物5月收到FDA快速设计建议。
Harvoni
Harvoni,美国FDA批准的首个组合治疗丙型肝炎的药物。
FMT药片
马萨诸塞州综合医院的研究者们在波士顿创建含冷冻粪便物质的胶囊替代更昂贵的方法执行一个粪便物移植(FMT)。FMT药丸是具有很好的应用前景。
Dalvance
今年5月,抗生素Dalvance(dalbavancin)成为第一个合格的传染病产品(QIDP)获得FDA批准用于治疗急性细菌性皮肤和皮肤结构感染(ABSSSIs)。QIDP指用于抗菌药物和抗真菌治疗,在两个临床试验设计中,Dalvance能够清除90%的近1300名患者 的皮肤或软组织金黄色葡萄球菌引起的感染。
黄灯
Crenezumab
今年7月,罗氏公司宣布,在第二阶段试验中,其药物crenezumab,一个旨在明确点状β淀粉样肽的抗体,并没有改善日常功功能或减缓阿尔茨海默氏症患者的认知能力下降的作用。
PARP抑制剂
虽然他们最初未能改善卵巢癌患者的治疗结果,poly-ADP-ribose聚合酶(PARP)抑制剂可能会卷土重来。阿斯利康在伦敦报道中称。虽然结果承诺,但olaparib在7月审批中被否定,FDA批准将等待3期试验的结果。
Afrezza
FDA批准可吸入性胰岛素制剂Afrezza制造商的风险评估和缓解策略。6月批准规定,Afrezza制造商MannKind公司必须将急性支气管痉挛的风险传递给医疗服务提供者和测试其他风险,包括对儿科患者的影响。这种药物有望在2015年初是可用的。
Anti-Ebola疗法
历史上最大的埃博拉暴发之后,几家公司正在竞争第一个想出一个可行的治疗。比尔和梅林达?盖茨基金会和美国陆军传染病医学研究所正在帮助提高ZMapp的可用性。在加拿大,Tekmira制药发展出一种RNA干扰药物称为TKM-Ebola,被授予治疗北卡罗莱纳州埃博拉患者。抗病毒药物brincidofovir的药物开发者Chimerix同时开展至少两名美国埃博拉患者的2期临床试验。
Translarna
Translarna首个旨在治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物得到欧洲药品局的批准(EMA)。位于美国新泽西州的药物制造商的PTC疗法可减缓患者行走能力的下降。当公司完成第三阶段的临床试验,教育津贴将允许PTC提供Translarna 用于DMD患者治疗。
红灯
白蛋白
今年4月,由意大利研究人员公布的一项研究平息了白蛋白增加静脉输液的安全性和有效性的争议。虽然每天输入白蛋白长达28天结果是安全的,但与接受标准静脉输液的患者相比,器官衰竭的比例,重症监护时间的长短和死亡人数都没有下降。
Tamiflu.Darapladib
今年5月,葛兰素史克(GSK)报道,在其动脉粥样硬化的药物筛选的试验中,以15000名患者为对象,darapladib未能阻止慢性冠心病患者的死亡。
神经氨酸酶抑制剂
今年4月,Cochrane协作出版了关于神经氨酸酶抑制剂罗氏的达菲(奥司他韦)和葛兰素史克的瑞乐沙(扎那米韦)的综合评估。4月份在其网站上发表的一份声明中,罗氏表示,从根本上反对科克伦对达菲的结论。
他汀类药物
他汀类药物改善慢性阻塞性肺疾病(COPD)患者或急性呼吸窘迫综合征(ARDS)的失败结果被发表。默克的前瞻性试验显示与阿斯利康的Crestor安慰剂相比,辛伐他汀对慢性阻塞性肺病没有影响。
受体拮抗剂
今年9月,罗氏公司终止X药物后期项目的开发,第二阶段试验未能满足中小学端点。诺华也看到测试这个受体拮抗剂mavoglurant(AFQ056)2和3期试验的负面结果。