乔治敦Lombardi综合癌症中心的研究人员们已经完成了从实验室基础科学发现到潜在的临床应用这一过程中的关键步骤，其结果表明，在共同携带异常染色体的前列腺癌小鼠中，一种实验性药物可以阻止其肿瘤的生长和扩散。

12月5日在线发表在公共科学图书馆·综合期刊（PLoS ONE，Public Library of Science One）上的论文中，科学家们表示，试剂YK-4-279是第一个针对染色体易位的药物，而约一半的前列腺癌细胞存在这种易位。当两个正常基因从一个染色体上脱落并融合在一个新的位置时，就会出现此种变异。这就是所谓的ETS基因融合，它会产生新的基因来生成蛋白质，然后将前列腺癌细胞变得更具侵略性而易于传播。

“在小鼠模型中存在的一种化合物，使我们更接近早期人体临床试验阶段，”这项研究的首席研究员、乔治敦Lombardi分子肿瘤学副教授Aykut üren说。“然而，我们只是作用在这一过程的中间部分。我们还需要探索其潜在的副作用，同时找出此化合物在人体临床研究管理中的最佳方式。”

üren和同事们使用的是在免疫功能低下小鼠中培养的两个前列腺癌细胞株。“YK-4-279对ETS融合小鼠的作用非常有效，而对无ETS融合的小鼠却无效，”üren报告说。“这提示了我们药物作用的特异性，并给出一个很好的理由，我们期待在未来的临床试验中此种类似反应能出现在ETS融合阳性的前列腺癌患者中。”

研究人员还发现，实验小鼠能够耐受长期（6-12周）的治疗，而且，YK-4-279在抑制原发肿瘤生长的同时还能抑制其扩散到肺部。

文献：

Said Rahim, Tsion Minas, Sung-Hyeok Hong, Sarah Justvig, Haydar ?elik, Yasemin Saygideger Kont, Jenny Han, Abraham T. Kallarakal, Yali Kong, Michelle A. Rudek, Milton L. Brown, Bhaskar Kallakury, Jeffrey A. Toretsky, Aykut üren. A Small Molecule Inhibitor of ETV1, YK-4-279, Prevents Prostate Cancer Growth and Metastasis in a Mouse Xenograft Model. PLoS ONE, 2014; 9 (12): e114260 DOI: 10.1371/journal.pone.0114260