Alexion制药公司日前宣布，国家健康和护理优化研究所（NICE）高级专业技术评估委员会（EC）建议，Soliris?（依库珠单抗）可以在英国用来治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）——一种严重危及生命的超罕见疾病。有了这项评估决定，NICE已在英国国民健康服务（NHS）系统中推荐使用Soliris，这是aHUS患者第一个、也是唯一的治疗方法。

“今天的决定是aHUS患者和医生的一个重大胜利，现在他们能够保证，将来有机会因Soliris而获得新生。我们很高兴，NHS能为aHUS患者提供Soliris，同时对英国NHS能为患者提供临时资金的决定表示赞赏，不枉NICE花费很长时间才做出最后决定，”Alexion公司的董事长兼首席执行官Leonard Bell博士说。

在昨天发表的最终评估决定中，NICE EC再次证实，对aHUS患者来说，Soliris是一个重要的、具有显著价值的治疗选择。委员会建议，对aHUS患者使用Soliris，在其营销授权之内，应符合9月公布的评估咨询文件中的条件。2011年11月，Soliris被欧盟委员会批准用于aHUS患者的治疗。欧盟所属临床资料部门对使用此药的特别警告和注意事项进行了描述：“推荐Soliris治疗是为了挽救病人的生命，除非临床上出现Soliris的停药指征。”[i]正如NICE在最终决定中提出的，在停用Soliris后，被报道过的严重血栓性微血管病（TMA）并发症包括移植失败后血透、肾功能不全、终末期肾功能衰竭以及呼吸窘迫需插管等。

“aHUS患者不断增加的风险包括，突发或渐进性的、致命的重要器官损害，包括肾脏和其他器官，”英国Alexion制药公司副总裁和总经理Keith Woods说。“Alexion公司支持使用Soliris，符合欧洲药品管理局（EMA）的批准，我们坚定地认为，Soliris治疗的持续使用与否应该由医生根据临床情况来判断。”

NICE建议aHUS患者使用Soliris资金应满足如下条件：

n 通过专家中心协同使用；

n 通过监控系统来记录诊断为非典型溶血尿毒综合征的人数、接受依库珠单抗治疗的人数和这些人的治疗剂量和时间；

n 一份国家协议，用于临床启动和停止依库珠单抗治疗；

n 一个稳健的项目计划，用于评估可能会发生治疗停止或剂量调整的情况

相关文献

[i] Soliris eMPC. Available at http://www.medicines.org.uk/emc/medicine/19966. Last downloaded on 20 Oct 2014. ：