寡核苷酸，是一类只有20个以下碱基的短链核苷酸的总称（包括脱氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA内的核苷酸），寡核苷酸可以很容易地和它们的互补对链接，所以常用来作为探针确定DNA或RNA的结构，经常用于基因芯片、电泳、荧光原位杂交等过程中。

调控寡核苷酸用于抑制RNA片段，防止其翻译成蛋白，在制止癌细胞活动方面能起一定的作用。

反义寡核苷酸（antisenseoligonucleotide）通常指进行了某些化学修饰的短链核酸（约15-25个核苷酸组成），它的碱基顺序排列与特定的靶标RNA序列互补，进入细胞后可按照Watson-Crick碱基互补配对的原则与靶标序列形成双链结构。反义寡核苷酸与靶标基因的RNA结合后可通过各种不同的机制影响靶标基因的表达。

反义寡核苷酸可用于基因沉默，所以是一种研究基因功能的重要工具。大多数药物属于靶标基因（或疾病基因）的抑制剂，因此反义寡核苷酸模拟了药物的作用，这功能丢失（LOF)的研究方法比传统的功能获得（GOF)方法更具优势。同时，那些在靶标实验中证明有效的反义寡核苷酸本身还可以被进一步开发成为反义寡核苷酸药物。

当提到寡核苷酸药物会对生殖和发育系统具有损害的时候，则使用核苷酸药物进行治疗的时候就会面临独特的挑战。一项关于“怎样将寡核苷酸药物的毒理试验与化学生物特性相结合”的新的共识指南发表在《核酸治疗》——一个由玛丽·安·博特公司出版同行评审期刊。该篇文章在“核酸治疗网站”上有提供。

Joy Cavagnaro，访问BIO（博伊斯，VA），辛迪·伯曼伯曼咨询（韦兰，MA），道格Kornbrust，Preclinisight（里诺，内华达州），Tacey白，指数（费城），莎拉·坎皮恩，辉瑞（格罗顿，CT ）和斯科特·亨利，伊希斯制药（卡尔斯巴德，加利福尼亚州）以上所有人员参与了这份关于将科学设计既要有效又要预测其毒性的关键问题白皮书的制定工作。所有共同作者总结了文章中的寡核苷酸安全工作组（OSWG）的生殖小组委员会的调查结果，该结果所刊登的文章名称为“对寡核苷酸药物基础治疗方式的生殖发育毒性评估的思考”。

“我非常赞赏寡核苷酸安全工作组（OSWG）拟定的白皮书，该书是由所有科研研究者和监管机构共同对于反义寡核苷酸药物基础干预措施制定和实施的。” 执行编辑，来自美国密歇根州底特律的密歇根儿童医院，韦恩的卡曼和安·亚当斯儿科，州立大学医学院的 Graham C. Parker, PhD说