阿尔兹海默病药物临床试验的失败使医生和科学家严重丧失了进一步研究γ分泌酶的信心，该酶可能是一个可以有效治疗阿尔兹海默病的潜在靶点。阿尔兹海默病专家 Bart De Strooper 在杂志《cell》上写道，这些研究并不是完全没有意义的，至少可以指出我们下一步的研究方向。他说：“我们需要借鉴艾滋病，胆固醇以及癌症相关研究经验，即我们只有不断从面临的困难中汲取经验，才能找到有效治疗阿尔兹海默病的药物。当前的悲观情绪并不能解决病人的需求。”

γ分泌酶复合物

阿尔兹海默病的病理特征就是β-淀粉样蛋白（Aβ）在细胞间的异常聚集，并形成淀粉样斑块。Bart De Strooper 研究小组几年前揭示了γ分泌酶复合物的空间结构和生理功能，其在斑块的形成过程中具有重要作用。

失望的临床试验结果

多年来γ分泌酶一直是开发阿尔兹海默病治疗药物的重要靶标。人们认为阻断该酶的功能就可以抑制该斑块的形成，从而可以预防神经细胞的死亡。礼来公司的"Semagacestat"是临床试验的候选药物之一，该药物的Ⅲ期临床试验（直接在患者身上进行实验）的失败直接导致了γ分泌酶相关研究终止。该结果给药企带来了不利影响，在学术界也引起了广泛的失望情绪。

未来阿尔兹海默病的研究经验

Bart De Strooper 写在《cell》上的一篇文章恳求科学家们将该经验教训用于未来的研究工作中。大量证据都表明β-淀粉样蛋白对阿尔兹海默病的发生具有重要的意义，因此进一步研究淀粉样斑块学说是非常重要的。另外对于该疾病的进一步深入基础研究也是十分必要的，因为我们当前对于γ分泌酶的生物学，生理学以及结构生物学方面的知识了解十分有限。全方位深入了解γ分泌酶的结构和功能是开发此类治疗药物的理论基础。

阿尔兹海默病是什么类型的疾病？

在发达国家中，阿尔兹海默病是一种最常见的痴呆症。该疾病的一个显著特点是认知功能的丧失，这往往是由于脑神经细胞死亡导致的。

当前弗兰德地区大约有100000名老年痴呆症患者，在2020年该数字会增加到130000名并且在2050年将会增加到200000名。尽管已经有大量关于阿尔兹海默病的研究，但是目前仍没有有效治疗方法。甚至连有效降低疾病进展的治疗药物都不能得到。