Fatih Uckun, Jianjun Cheng及他们的同事迈出了开发能进攻最常见最致命的儿童癌症（B-系急性淋巴细胞白血病，简称ALL）的 “智能炸弹”的第一步。

他们的研究发表于EBioMedicine杂志。在该研究中，研究人员描述了他们研发的这种方法是怎样用于挽救患白血病的儿童的生命的。这些儿童的病情在经最初的化学治疗后有所反弹，他们的长期存活率低于20%。

“只要我们弄明白是什么让白血病细胞具备抗化疗的能力，我们就能将这些抗化疗的白血病细胞杀死。一旦我们弄清楚了相关的作用机制，下一步要做什么显而易见。我们需要合理地设计出一种能特异性地作用于白血病细胞的药物，”南加州大学凯克医学院的教授Uckun说。

“智能炸弹”的目标是一种缺陷性基因，这种基因缺陷导致细胞合成异常的CD22蛋白。异常的CD22蛋白能帮助癌干细胞增值以及抵抗化疗。缺陷性基因使得复发性疾病的常规治疗无法有效地发挥作用，常规治疗方法包括超致死的化疗，全身放射治疗（TBI）以及骨髓移植。

Uckun的研究团队设计了被称为RNAi的遗传物质的合成片段，RNAi能抑制缺陷基因的表达。Uckun和Cheng的团队合作完成了后续的研究工作。Cheng的团队合成了被称为多肽的蛋白的小的亚基，这种多肽能将RNAi运到它的靶点所在处。

由此产生的“智能炸弹”的直径仅有100纳米，这是能在分子水平上攻击疾病的新一代的纳米级药物。

“我们的目标是，将最近在纳米技术及生物治疗方面的研究发现转化成为儿童癌症病人量身定做的有效的治疗方法，”Uckun说。