一项先进的基因疗法可能为患有一种致命性遗传病的儿童提供安全的治疗，这种致命性遗传病能导致免疫系统的失能。

大部分患有X连锁重症联合免疫缺陷（X-SCID）的孩子会在一岁前死亡，而且他们活着时必须在“泡泡”的保护下才能生存。

在一项临床试验中，9个男婴携带了会导致这种疾病的缺陷基因，但他们被植入了这个缺陷基因的健康版本，其中8个男婴在接受治疗后43个月的随访期内仍然存活。

在英国，大概每25万儿童中就有一个患有这种疾病。

美国、英国和法国的科学家联合领导了这项临床试验。该临床试验建立在之前的一项研究的基础之上，这项研究主要探讨将基因转入到患有X-SCID的儿童体内。

更安全的治疗方法？

在该临床试验中，使用一种病毒来转移基因，但是在每20个病人中，它也会激活其中5个人的白血病相关基因。

科学家们改变了病毒，所以它们并没有对患者体内的临近基因进行转换。

这几个不足一周岁的男孩被提取了骨髓，并接受了病毒转运的健康基因的植入。

研究报道，其中一个男孩在基因治疗开始时死于严重的感染。接受治疗后，其他的8个男孩在随访的33个月（从16个月到43个月的中位数）内仍然存活，治疗并没有引起白血病，虽然科学家们警告过这种治疗并没有完全消除癌症的长期风险。

“更柔和的治疗过程”

大奥蒙德街医院的Adrian Thrasher教授是这项研究的其中一个主要作者。他说，相对于现存的治疗方式而言，这种治疗的过程更加柔和。之前，治疗这种疾病主要靠合适的供者提供骨髓，进行骨髓移植，但是相匹配的骨髓提供者是很难找到的。

研究报道，基因治疗后的平均存活率是85%到90%，但是如果孩子在移植的初期被感染的话，存活率就降低到50%。但治疗之后还需要进行化疗，来帮助病人的身体接受体内的变化，而化疗通常具有对身体不利的副作用。

“如果病人生病，我们可能会让他们在医院住一段时间，直到感染被清除，这可能需要1个月，2个月，甚至三个月。但是如果病人是健康的，他们可以在几天内出院。" Thrasher教授说。

“这种治疗方法可以在很多其他疾病中应用，比如遗传性血液病、镰状细胞贫血症、地中海贫血，以及代谢综合征等。” Thrasher教授补充道。