炭疽杆菌具有一个将毒性蛋白注射到细胞里的高效系统，这将导致可能致死的炭疽感染。目前，来自麻省理工大学的研究小组利用炭疽杆菌的递送系统达到了完全不同的目的：癌症细胞靶向给药。

麻省理工大学的化学副教授Bradley Pentelute说：“炭疽毒素可以高效的把大量的酶传递到细胞内。我们非常想知道是否可以把炭疽毒素改造成无毒的，然后借用其递送功能将抗体类药物传递到癌细胞内。”

发表在《ChemBioChem》杂志上的论文写道，Pentelute和他的同事成功使用无毒的炭疽毒素将抗体模拟物（干扰细胞内特定蛋白的功能来杀死癌细胞）递送到癌细胞内。这首次向人们展示了抗体模拟物的高效递送系统，研究员能够利用这一结果开发新的癌症以及许多其他疾病的治疗药物。

目前抗体类药物是制药领域一个快速发展的方向。科学家受到自然界蛋白质相互作用的启发，开发出许多可以干扰蛋白质功能的新型抗体，比如HER2受体-出现在一些癌细胞表面。由此产生的畅销药物曲妥珠单抗，广泛用于治疗乳腺癌（细胞表现过度表达HER2受体）。

Pentelute表示，目前已经开发出一些针对癌细胞表面其他受体的抗体类药物。然而这些开发方法对于细胞内的蛋白质效果很有限，这就意味着许多潜在的治疗靶标都无法成药。

他说：“透过细胞膜是非常具有挑战性的，目前一个主要的瓶颈就是还不存在真正能够将抗体类药物跨膜递送到细胞内的通用生物技术。”

Pentelute和他的同事通过学习大自然来寻求解决这一问题的方法。科学家们对于炭疽毒素的跨膜机制已经研究几十年了；最近研究员开始探索模仿这一机制来递送小分子蛋白质的可能性，比如疫苗。

炭疽毒素主要由三部分组成，一部分为保护性抗原（PA），可以结合到大多数哺乳类细胞表面的TEM8和CMG2受体。一旦PA黏附到细胞表面，就为另外两部分毒素蛋白形成了对接位点，一个是致死因子（LF），另一个是水肿因子（EF）。这些蛋白质将会通过一个狭窄的小孔泵入细胞内，干扰细胞的生命过程，常常导致细胞的死亡。

然而，通过去除炭疽毒素的LF和EF部分（引起毒性效应），剩下的部分就是可以穿透细胞膜的无毒蛋白质。该团队把炭疽毒素的毒性部分替换为抗体模拟物，该载体蛋白通过PA在细胞表面形成的小孔通道，成功进入细胞内。

该抗体模拟物是根据蛋白支架（比真实抗体小很多）的结构改造的，但是仍具有结构多样性，针对细胞内不同靶标设计成不同的结构。该研究中，研究员成功攻击的细胞内几个不同的靶标蛋白，包括导致慢性粒细胞白血病的Bcr-Abl；其控制程序性死亡的功能在癌细胞内发生紊乱。并且研究员也成功阻断了 hRaf-1蛋白，其在许多种癌细胞内高度活化。

目前该团队正在肿瘤模型鼠上测试该方法的治疗效果，同时也在研究递送抗体到某一特定类型细胞内的方法。