携带有治疗性基因的病毒进入老鼠细胞后能够增强其肌肉活力，改善运动机能，使其摆脱神经肌肉疾病的折磨，增强其寿命周期。这种方法将来有可能帮助人们治疗比如肌肉萎缩症及肌肉萎缩性侧索硬化症（ALS）在内的这类疾病。

这种疾病一般都有神经肌肉接头障碍，即神经元及肌细胞接触点发生障碍。而这一触点正是用来接收脑部发射出的肌肉收缩信号。有一种疾病被称作家族性肢带性肌营养不良症，患有这种疾病的人缺乏DOK7基因，而这种基因编码的蛋白正是形成神经元及肌细胞触点不可或缺的。这种病人的臀部及肩部肌肉常年萎缩，以致于最后呼吸困难或终身与轮椅为伴。同样的，大鼠如果缺乏DOK7基因会使其体重降低并在几周内死亡。

在新的研究中，东京大学分子生物学家Yuji Yamanashi首次将携带有DOK7基因的灭活病毒注入了人工敲除DOK7基因的老鼠体内，使这种基因在肌肉内进行表达，大约不超过7周的时间大鼠就恢复了健康。结果显示它们的肌细胞产生了DOK7蛋白，进一步通过显微镜观察发现，经过治疗的大鼠与没有进行治疗的人工敲除了DOK7基因的老鼠相比，前者拥有有更粗大的神经肌肉接头。不仅如此，老鼠最后恢复了健康时的体重水平，并且在运动技能和肌肉活力上都表现良好。

下一步的问题是DOK7基因治疗法是否能够帮助治疗大鼠其它肌肉疾病。东京研究组对患有埃-德二氏肌营养不良症（EDMD）的老鼠进行了研究，EDMD是一种人类遗传性疾病，由于它缺乏一种表达肌肉蛋白基因而导致神经肌肉接头异常，从而产生肌无力和肌萎缩。通过此次DOK7基因治疗老鼠的EDMD试验发现，此次治疗效果与之前的治疗效果相似，经过治疗的老鼠比没有治疗的能生存更长时间，并且也拥有更粗大的神经肌肉接头，且运动性能良好。这一研究今天已经发表在Science的主页上。

不同的是，此次使用DOK7基因治疗的老鼠精神状况不佳，且寿命不长。研究人员解释说这有可能是因为老鼠的这种基因缺陷导致其心脏出现了问题，而试验过程中又没有进行针对性的治疗，而人一般使用心脏起搏器来维持生命。Yuji Yamanashi说他的团队目前正在研究DOK7基因对于其它疾病和大型动物的作用。

华盛顿大学研究肌肉性疾病的Martin Childers说，大多数基因治疗神经肌肉疾病的目的是为了矫正特定基因缺陷。由于这些机能障碍是成百上千个基因突变导致的，那么治疗时就需要成百上千个治疗基因，而DOK7基因对于其中许多疾病的治疗都是有效的。