桑福德-伯纳姆医学研究所的研究者们已经发明了一种新的技术，可以促进受损肌肉组织的修复。该技术也能够创造可持续的干细胞池来支持多次的肌肉修复。这项研究与9月7日发表在《Nature Medicine》杂志上，为广大肌肉疾病患者带来了希望，包括肌肉营养不良和与癌症、衰老相关的肌肉萎缩。

要保证骨骼肌的健康需要发生两个重要的过程。第一，当肌肉由于外伤或者退行性疾病（肌肉萎缩症）的原因而损伤时，就需要肌肉干细胞（卫星细胞）分化成成熟的肌肉细胞来修复受伤组织。第二，卫星细胞池需要被重新填满以备在此修复之需。

在肌肉萎缩症的情况下, 肌肉再生和退化的慢性周期包括卫星细胞激活，进而耗尽肌肉干细胞池，期间干细胞分化成成熟的细胞，而无新的干细胞生成。

桑福德-伯纳姆研究所开发、老化和再生项目助理教授，Alessandra Sacco博士说：“我们的研究表明通过在干细胞到成熟细胞，然后干细胞池又重新填满的重复周期中引入STAT3蛋白的抑制剂，我们可以交替的使干细胞池填满，以及使它们分化成肌肉纤维。我们的研究结果非常重要，因为这种过程对老鼠和人类的肌肉细胞中都有作用。”

Sacco还说：“我们下一步的实验是要看一下我们可以将这个循环模式延长多久，并检测一些STAT3抑制剂，这些抑制剂目前在临床上应用于其他的适应症状，如癌症，因为这可能会加速在人类身上测试。”

肌肉干细胞和基因调控实验室主任，国家关节炎，肌肉骨骼和皮病研究所（NIAMS）副科技总监，Vittorio Sartorelli医学博士说：“这些发现非常的鼓舞人心。目前还没有药物可以停止或逆转任何形式的肌肉萎缩症状，现有的药物和治疗只能这一过程。” “STAT3抑制剂循环破裂的治疗方法可以恢复患者肌肉数量和功能，这将会是一个重要的突破。”

揭示STAT3的机制

转录因子3信号传导激动器（signal transducer and activator of transcription 3，STAT3）是一种蛋白，可以激活IL-6应答基因的转录，一种受外伤和炎症反应刺激时，细胞释放的信号分子。子研究之前，科学家们就知道STAT3在骨骼肌中具有复杂的作用，在某些情况下可以促进组织修复，而在其他的情况下又会妨碍这个过程。但是STAT3工作的机制仍然是一个谜。

研究小组首先利用正常年龄的小鼠和肌肉萎缩小鼠模型来代替人类疾病模型，来观察给予SATA3抑制药物后会发生什么情况。他们发现抑制剂会促进卫星细胞复制，随后卫星细胞会向肌肉纤维分化。每隔7天给小鼠注射STAT3抑制剂时，持续28天，他们发现了小鼠全身性的骨骼肌修复结果，以及肌肉纤维体积的增大。

Sacco：“令人高兴的是，在人类试验中，我们取得了相似的结果，我们发现通过控制抑制STAT3的时间（就像开灯关灯一样），我们可以暂时的扩大卫星细胞的数量，随后这些卫星细胞在分化成成熟的肌肉细胞。”