ONC201是一中可以在多种肿瘤中启动细胞死亡的抗癌药物，最近的一项临床研究显示，这种药物对包括套细胞淋巴瘤（mantel cell lymphoma，MCL）和急性随性白血病（acute myeloid leukemia，AML）在内某些血液癌症具有显著的临床意义。

该研究由德州大学MD安德森癌症中心的白血病教授Michael Andreeff领导。研究者发现，在早期的临床试验中发现，在p53发生突变或完全缺失的情况下，ONC201可以导致细胞死亡。p53异常在超过一半的恶性肿瘤中发生，可导致恶性肿瘤对标准化疗耐药，因此目前迫切需要针对这类患者的有效药物。

该研究发表在近日的《Science Signaling》期刊。

“携带p53异常的白血病患者面临的临床挑战是对标准化疗的耐药，”Andreeff说道。“我们在细胞系和淋巴瘤、急性白血病患者的样本中发现ONC201可导致非p53依赖的细胞死亡和细胞周期停滞。”

携带这种基因异常的患者预后较差，常常发展为对ibrutinib和bortezomib（治疗淋巴瘤和多发性骨髓瘤的常用药物）的耐药性。另外，在小鼠模型中的研究显示，ONC201可导致AML和白血病干细胞的死亡，但是不会对正常骨髓细胞产生明显影响。