在刚刚过去的2015年中，FDA批准了将近100个药物，我们有必要回顾一下过去一年的进展。这其中有超过40个新型药物成功地通过了审批，包括：抗高血脂新药、首个生物仿制药、抗心力衰竭药、提高女性性欲用药等。

有一个事实是不容忽视的：FDA的新药（NDA）审批速度和监管效率正在逐年提升，无论是孤儿药、还是重磅炸弹每年的获批数量都在大量增加。要想从如此之多的获批新药中找出到底哪些才是所谓的“Tops”，几乎是不可能的。但我们还是要从各种前沿药物中总结了一些。以下是2015以来的几个“之最”的获批新药（可能有争议）。

Praluent和Repatha：FDA首次批准的PCSK9抑制剂（治疗高血脂药物）

Sanofi和Regeneron公司共同开发的 Praluent (alirocumab)以及Amgen公司的 Repatha (evolocumab)都于2015年夏天获批，这是首次获批、且有望成为重磅炸弹的有效降脂药物，都是PCSK9抑制剂。研究中，患者的低密度脂蛋白胆固醇水平降低了40-60%。Praluent用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，或心脏病发作、中风，需要进一步降低低密度脂蛋白（LDL-c）水平的患者。Repatha注射剂也用于治疗HeFH、临床重大心脏疾病，以及纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。不良反应包括：鼻咽炎、注射部位反应以及呼吸道感染。

Zarxio：首个获得FDA批准的生物仿制药

2015年3月是历史性的一个月，FDA批准了诺华旗下Sandoz的 Zarxio (非格司亭-sndz)，这是获得FDA批准的首个生物仿制药。Zarxio原研是Amgen公司的Neupogen（非格司亭），是一种重组粒细胞集落刺激因子，用于癌症治疗后的白细胞减少症状。生物制品一般来自生物体，包括人、动物、微生物及酵母。据RAND公司预测，未来十年生物仿制药将会为美国医疗系统节省将近440亿美元的费用。除此之外，美国市场的重磅炸弹级的生物药Humira(2018年), Enbrel (2015年), and Avastin (2019年) 未来也将面临专利到期。

Addyi：女用“伟哥” （治疗女性性欲低下）

2015年8月，Sprout制药公司的Addyi（氟班色林，一种5-羟色胺抑制剂）被FDA批准用于治疗绝经前妇女出现的后天的、广义上的性欲障碍（HSDD）。Addyi是首个获得FDA批准用于治疗HSDD的药物。该药在临床试验中表现出适度效果的同时，也有副作用，例如与酒精共服会引起晕厥，这些副作用的存在使得Addyi的包装中应标示限制使用条件：醉酒警告、REMS计划；同时要求供应商、药店需要经过专业认证后才能出售该药；除此之外，用Addyi治疗之前，必须签署医患同意书。Addyi禁止用于肝癌，禁止与酒精、许多处方药共用。

Praxbind：Pradaxa（泰毕全）的特异性凝血抑制剂

Pradaxa（达比加群酯）是一种新型口服抗凝血药，目前应用该药的主要顾虑就是没有一种拮抗其抗凝作用的药物。这个问题随着去年10月份Praxbind （idarucizumab，一种人源性抗体片段）的获批得到了解决！Praxbind与Pradaxa绑定静脉注射可以抵消后者的抗凝效果，从而控制出血。常见不良反应有：头痛、低钾血症、精神错乱、便秘、发热、肺炎。

Entresto：心力衰竭治疗药

2015年7月，FDA批准了诺华制药的Entresto，一种一日两次口服血管紧张素脑啡肽酶抑制剂（ARNI），用于降低慢性心衰患者死亡风险及入院风险。Entresto成分中包含了sacubitril和颉沙坦，前者是首创药物脑啡肽酶抑制剂，后者是已被FDA批准的血管紧张素2抑制剂。Entresto能够使心血管疾病的致死风险降低20%，将因心力衰竭入院治疗率降低21%，不仅如此，Entresto还能使全因死亡率降低16%。