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患有肺动脉高压是很有挑战性的一件事,但是治疗这种罕见心脏疾病的繁琐境况也许会随着一组前景甚好的临床试验数据结果而得以改变。该临床试验研究结果即将发表于12月24日一期的New England Journal of Medicine
来自对肺动脉高压得最大型研究数据显示,口服药Selexipag在肺动脉高压患者中使得住院率和症状恶化现象降低了40%。
Selexipag以一种众所周知的疾病通路为靶点,打开通向肺部的血管,改善心脏功能。在使用方面比需要输入或注射的PH治疗要简单容易的多。
“20多年以来,我们已经以前列环素通路为靶点诱导了肺部这些血管的舒张,”该研究资深作者即密歇根大学肺动脉高压研究项目领导Vallerie McLaughlin说道。
“但是由于治疗非常繁琐,患者通常等到了后期才能开始治疗。采用口服药物来攻击这条疾病通路会是一项较大的进步,因为一般较少有患者愿意开始该病的治疗,”McLaughlin说。
Selexipag论证了它的疗效,然而它的最常见不良反应是头痛、腹泻、恶心、肌肉酸痛及关节痛。这些副作用与前列环素治疗中出现的副作用一致。
这种药现在还买不到。3期临床试验后,美国FDA正在对此药进行评估。
肺动脉高压---连接心脏与肺之间血管环路的高血压,能引起日常的肢体疲累。通常会导致威胁生命的心力衰竭,因为心脏向肺泵血会更困难。
报道最多的例子是21岁到40岁之间的妇女,他们大多经常感到疲劳和气短。
尽管较罕见,但是对于该病病因和治疗方法的研究一直在增加。GRIPHON研究室比较出色的,因为它的规模和范围都比较可观,从美国北部和南部、欧洲、亚太地区及非洲39个国家的181个研究中心招募了1156名肺动脉高压患者。