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罗切斯特大学医学中心(URMC)的神经学家经过15年多的研究终于开发出了首个批准用于神经肌肉疾病——周期性麻痹治疗的新药。美国食品药品监督管理局(FDA)最近批准了太郎制药公司的dichlorphenamide(二氯磺胺,商品名为Keveyis)用于该疾病的治疗。
周期性麻痹十分罕见,大约在美国有5000位患者患有该病。一般情况下,该病不致命,也不缩短寿命,但是麻痹的周期性发作却对患者生活质量有着很大的影响。该病的有些患者可以几个月都不发病,但是也有患者经常会发病,随着时间的推移,很多患者通常变的身心俱疲。
罗切斯特大学医学部的教授Robert "Berch" Griggs博士说到,“周期性麻痹是医学上最引人注目的疾病之一。某些患者在早上醒来后往往其脖子以下的肢体发生麻痹。在经过数小时的发病过程后,当他们感到医院时却又恢复了正常”。
Griggs是世界公认的周期性麻痹专家。在差不多45年的时间里,Griggs证实了乙酰唑胺能够部分有效地治疗周期性麻痹。最近,研究者们又发现该病与遗传相关。2003年,美国国立卫生研究院提名Griggs作为领导者专注探索周期性麻痹的治疗。
URMC研发二氯磺胺始于2000年,Griggs和他的同事Rabi Tawil在一项研究中证实了该药能够十分有效地防止该病患者麻痹的发生。
在此之前,FDA已经批准二氯磺胺治疗青光眼。但是之后,该药的原始厂家默克公司将其撤出了市场。2000年Griggs的研究结果公布后,太郎制药从默克公司买入了二氯磺胺的专利和生产许可,以便日后将该药重新投入市场。
从2004年开始针对二氯磺胺的更多研究开始。大型的临床试验结果证实了先前的结论,表明该药对周期性麻痹有治疗作用。
周期性麻痹是一种离子通道功能异常的家族性遗传性疾病。患者的钠离子,钙离子,钾离子和氯离子代谢异常而出现肌肉功能障碍。该药的上市使得该病患者可以得到十分有效的治疗。