幸好CRISPR这项颇有争议的新技术，科学家们在理解和治疗世界上的一些最棘手的疾病上，取得了一些新的进展。

镰状状细胞贫血症、艾滋病、精神分裂症和孤独症——本质上，任何涉及DNA残缺的疾病现在都可以公平的博弈了。最新的例子，本月早些时候发表在《分子疗法》杂志上的一项研究，聚焦在面肩肱型肌营养不良症或FSHD，这是肌营养不良症中最常见的形式之一。遗传性疾病引起的面部、肩部和上臂肌纤维随时间的延续而逐渐弱化，目前没有有效的治疗措施。

进入CRISPR。利用这种新的基因编码技术，研究人员能够轻松地改变、删除或替换任何植物或动物，包括人类的基因。描绘准确度和Word文档中的“查找和替换”功能——现在改变人类的基因组是多么的容易。正如去年麻省理工学院技术评论中的一篇文章所说，“这意味着他们可以随意改写人类基因组”。或者，正如上周一位生物伦理学家在赫芬顿邮报上发表的言论，相比CRISPR可以较早地尝试操纵遗传基因，“我们曾经有把黄油刀，现在我们已经有了一把手术刀。”

世界各地的生物医学研究人员都在考虑这项技术如何改变他们治疗各种疾病的方法。大约一年前，由美国马萨诸塞州大学医学院的彼得·琼斯领导的一组FSHD研究人员，决定尝试CRISPR。他们对人类基因组中引起疾病的成千上万个基因已经有了一个不错的想法，但治疗途径仍然有限，直到CRISPR向他们走来。

CRISPR是“clusters of regularly interspaced short palindromic repeats”（定期间隔短回文重复集）的缩写，既是一种技术也是一个实际存在的东西，是一种大分子复合物。该复合物由两种不同类型的生物材料、蛋白质和RNA混合而成。该RNA可找出并结合靶向基因，就像猎狗追逐一只狐狸，然后蛋白质就可以开始工作——就像猎人开枪射击一样。

为什么有些人会想要搜索到一个基因？没有人回答这个问题。残缺的基因就像托尔斯泰的不愉快的家庭——各种方式上都有残缺。有时一个突变的基因不能表达它该表达的蛋白质。如果是这样的话，CRISPR可被用来替换这个“懒惰”的基因——用 “负责这项工作”的正常基因。

其他时候，基因不是“懒惰”，而是积极地恶意的 ——它表达了一个本不该表达的蛋白质，毒性蛋白质。这就是FSHD的故事。美国研究团队推测，他们尝试使用CRISPR来“关闭”基因。直到他们开始了这项研究，从来没有人证明，CRISPR可以用来关闭人类致病性基因，而美国研究团队的研究者们自己都不能肯定这样的作用。

那么，它做到了。

这样做影响巨大。这项研究为其他有价值的研究铺平了道路，据第一作者Charis Himeda说。“我想任何疾病的进展确实是所有疾病都在进展，因为这些疗法和技术结果很多都是广泛适用的，” 她说。

这一点很重要，但是，不要得意忘形。 Himeda说，她不知道具体CRISPR抑制可治愈哪些其他疾病，而且她认为现在开始CRISPR技术用于人体测试为时过早。 “我认为我们有理由真的希望有一天它会真正开启遗传性疾病治疗的大门，只要我们不是太迫切地渴望把这项技术付诸于临床，” 她说。

Himeda使用CRISPR的风险性可能比一些其他潜在治疗方法要小。替换残缺基因，如其他科学家都做过的，包括切掉DNA片段。为了简单地阻止他们制造东西，如美国研究团队已经做的，是不太可能造成基因的任何永久性损伤。但是，这并不意味着该技术无风险。 Himeda指出，虽然FSHD致病基因的表达降低了50％，我们仍然不知道对细胞中所有其他基因有什么影响。“有些事情我们还不清除，在我们向前迈进之前，我们还需要弄明白，”Himeda说。

这里还存在更大的伦理问题。很多人认为，不管你用什么技术或你的初衷是多么好，染指人类基因组是一个很坏的想法，。事实上，使用CRISPR是很容易产生威胁的。如果它最终落入他人之手，会发生什么？科幻小说告诉我们，事情往往不会有好的下场。想想1997年的未来惊悚片“变种异煞”，其中一些孩子被设想通过基因工程改造，确保一个完美的，无病痛的人生，而另一些人，被誉为“ in- valids（残疾人）”，被归结为一个残酷生存的卑微劳动群体。

即使Himeda也担心这一点。“人们谈论它是一项伟大的工具，它很有前途，但它也是可怕的，”她说。“我们还没有准备好“变种异煞””。