11月16日，FDA加速批准Darzalex（daratumumab）用于已经接受过至少三种治疗方案的多发性骨髓瘤患者。 Darzalex是首款批准用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体。

多发性骨髓瘤是发生在骨髓抗感染浆细胞（一种白细胞）内的一种血液癌症。癌细胞不断增殖，产生一种异常蛋白并将其他健康血细胞排挤出骨髓。这种疾病可削弱免疫系统，导致其他的骨骼或肾脏问题。美国国家癌症研究所估计，美国今年将有26850例多发性骨髓瘤新发病例，11240例疾病相关性死亡病例。

“在癌细胞表面上被发现的靶蛋白可引发重要的肿瘤治疗进展，”FDA的药品评价研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任，医学博士Richard Pazdur说。 “Darzalex为已经对其他疗法出现治疗抵抗的多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。”

Darzalex注射液为灌注给药，是一种帮助免疫系统中的特定细胞对抗癌细胞的单克隆抗体。

两项开放性标记临床研究确定了Darzalex的安全性和有效性。在一项106例受试者接受Darzalex给药的研究中，29%的患者肿瘤出现完全或部分减少，平均持续了7.4个月。第二项研究中有42例受试者接受Darzalex给药，36%的患者出现肿瘤完全或部分减少。

Darzalex最常见的不良反应为注射相关反应，乏力，恶心，背痛，发热和咳嗽。 Darzalex也可能导致抗感染白细胞（淋巴细胞减少，中性粒细胞减少和白细胞减少）或红细胞（贫血）的计数降低及血小板水平降低（血小板减少症）。

患者正在接受Darzalex治疗应告知血库，因为药物可能会干扰需要输血的患者的某些测试（如抗体筛查）。孕妇不宜使用Darzalex，计划妊娠的妇女应在治疗期和治疗后至少三个月内采取有效的避孕措施。

初步的临床证据表明，如获得批准，Darzalex可能在现有治疗基础上做出大幅改进，因此FDA授予该药物突破性治疗地位。 Darzalex也得到了优先审查和孤儿药资质。优先审查状态是授予这样的药物：如获批准，将在安全性或有效性上显著改善现有重症疾病的治疗水平。孤儿药政策提供了激励措施，如税收减免，使用费减免和以协助和鼓励罕见病药物开发的孤儿药资格独家授权。

Darzalex在加速审批条件下获批：临床数据显示该药物在预测患者临床获益方面有合理的替代终点，此时可允许批准药物治疗一些威胁生命的重症疾病。该政策为患者提供了早期接触有前途的新药治疗机会，而公司也可借此开展验证性临床试验。

Darzalex由位于宾夕法尼亚州霍舍姆的Janssen生物技术公司上市销售。