来宝网 2023/8/23点击249次
生物制药公司Paradigm Therapeutics Inc.宣布完成从Amicus Therapeutics收购SD-101的全球权利，SD-101是一种针对大疱性表皮松解症(EB)所有亚型的外用全身治疗药物。大疱性表皮松解症(Epidermolysis bullosa)是一种罕见的破坏性遗传疾病，会造成非常脆弱的皮肤，导致严重的皮肤水疱和开放性伤口，通常从出生时就开始出现。SD-101获得了美国食品和药物管理局(FDA)的罕见儿科疾病认定，可广泛用于EB的治疗。除了罕见儿科疾病认定外，SD-101还获得了FDA和欧盟委员会(EC)的孤儿药认定，并且是首个获得FDA突破性疗法认定的EB治疗方法。（医药健闻）